Desarrollan terapia para tratar rara enfermedad del corazón

Un equipo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares ha desarrollado una innovadora terapia génica que podría transformar el tratamiento de la miocardiopatía arritmogénica tipo 5 (ARVC5), una enfermedad genética cardiaca rara y extremadamente letal para en hombres jóvenes.

Esta enfermedad carece actualmente de cura, y los tratamientos disponibles solo ofrecen soluciones paliativas. Los resultados obtenidos son prometedores, ya que la terapia no solo mejoró la contracción del corazón y redujo la fibrosis, sino que también prolongó significativamente la vida de los ratones tratados.

El estudio, dirigido por el doctor Enrique Lara-Pezzi, líder del grupo Regulación Molecular de la Insuficiencia Cardiaca del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares e investigador, ha demostrado que la introducción de una versión sana del gen TMEM43 directamente en las células cardíacas mejora significativamente la función del corazón y prolonga la supervivencia de ratones afectados por la enfermedad.

La investigación es el resultado de una colaboración de más de 10 años de un equipo clínico.